Terapia genica in Cina, muoiono due bambini: cosa sta accadendo nei laboratori di Pechino?
Correggere i “difetti” del Dna per curare malattie rare. È questo il meccanismo dietro la terapia genica che in Cina ha appena causato la morte di due bambini. I test clinici condotti nei laboratori di Pechino non sono passati inosservati e hanno sollevato forti preoccupazioni a livello internazionale. Non si tratta solo di una discussione sui rischi inevitabili della medicina sperimentale, ma di un problema di etica, trasparenza e controlli mancati.
La rivista scientifica Nature ha ricostruito quanto accaduto, accendendo i riflettori su dinamiche che rischiano di compromettere la credibilità dell’intera ricerca biomedica cinese e che ha coinvolto Stati Uniti, Europa e Russia in casi di cronaca simili.
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Test sui pazienti nonostante i danni alle scimmie
Il primo dramma riguarda una bambina di sei anni, deceduta a marzo dello scorso anno. La piccola soffriva della sindrome di Snijders Blok-Campeau, una malattia genetica rara che causa ritardi nello sviluppo intellettivo e alcune differenze fisiche. Per curarla, spiega Nature, un gruppo di ricerca guidato dal neuroscienziato Zilong Qiu e dal medico Yongguo Yu ha tentato una strada innovativa: usare un piccolo virus innocuo, modificato in laboratorio, come una sorta di “navetta” (o vettore virale) per trasportare il gene corretto direttamente nella colonna vertebrale e, da lì, al cervello della bambina.
Un’inchiesta condotta da Science ha rivelato dettagli inquietanti sulla sicurezza del test. Un mese prima di trattare la bambina, i ricercatori avevano ricevuto i risultati di uno studio sulle scimmie. Tutti e quattro gli animali sottoposti alla cura avevano sviluppato gravi danni al fegato: un evidente pericolo che i medici hanno deciso di ignorare e procedere comunque sull’essere umano.
La comunità scientifica ha fatto notare che la bambina presentava sintomi lievi chiedendo quando abbia senso rischiare la vita di un paziente con una terapia così estrema se la sua condizione non è grave o letale?
Nel gennaio di quest’anno, il professor Qiu ha pubblicato uno studio proprio su Nature per dimostrare che la terapia funzionava sui topi. Ma in nessuna fase della pubblicazione è stato menzionato il fatto che la cura fosse già stata testata su una bambina e che questa fosse morta cinque mesi prima. Ora l’Università ha avviato un’indagine interna e la rivista ha inserito una nota di avvertimento sullo studio.
Il secondo caso: la distrofia muscolare e un anno di silenzio
La seconda vicenda riguarda un’azienda biotecnologica, la HuidaGene, che stava testando una terapia genica contro la distrofia muscolare di Duchenne, una terribile malattia che indebolisce progressivamente i muscoli ed è purtroppo fatale. In questo caso, un bambino è deceduto a causa di una gravissima complicazione polmonare. Poiché la distrofia di Duchenne è una patologia mortale, la scelta etica di tentare una cura rischiosa era più comprensibile rispetto al caso precedente. Tuttavia, gli scienziati ipotizzano che il decesso sia stato causato da una dose eccessiva del virus-navetta utilizzato per la terapia.
Ma a far discutere è stato soprattutto il comportamento dell’azienda: il decesso è stato reso pubblico solo il 5 agosto di quest’anno, un anno dopo la morte del bambino, e solo in seguito alle pressanti domande dei giornalisti della testata medica Stat. Tenere nascosto un simile evento per dodici mesi impedisce ad altri scienziati nel mondo di studiare l’accaduto per rendere più sicure le proprie ricerche.
Un precedente famoso
Non è la prima volta che si verificano casi di questo tipo. Il precedente storico più famoso risale al 1993 negli Stati Uniti: la morte del diciottenne Jesse Gelsinger. Jesse fu la prima persona a morire in assoluto durante un test di terapia genica. Anche lui aveva una malattia genetica non letale e anche in quel caso i medici ignorarono alcuni segnali di tossicità.
Quella morte fermò il settore per anni, ma portò a regole severissime negli Stati Uniti per proteggere i volontari dei test clinici. Oggi la Cina si trova davanti a un bivio simile.
La reazione di Pechino: stop ai “test facili” negli ospedali
Fino a poco tempo fa, in Cina i ricercatori potevano avviare i cosiddetti “test promossi dagli investigatori”: sperimentazioni rapide condotte direttamente all’interno dei singoli ospedali, senza bisogno del via libera formale dell’agenzia nazionale del farmaco. Se da un lato questo sistema ha permesso alla Cina di correre velocemente nella ricerca medica, dall’altro ha creato una pericolosa mancanza di controlli.
Il governo di Pechino è corso ai ripari: a maggio è entrata in vigore una legge che impone una stretta rigorosa. Da oggi, ogni test clinico di questo tipo deve essere registrato entro cinque giorni presso le autorità sanitarie nazionali, le quali pretendono prove di sicurezza rigorose sugli animali prima di toccare un essere umano e hanno il potere di bloccare immediatamente i test se qualcosa va storto.
La sfida per la Cina, e per la scienza globale, sarà trovare il giusto equilibrio: scrivere regole abbastanza severe da proteggere la vita dei pazienti, ma senza bloccare del tutto la ricerca scientifica, che rimane l’unica speranza per trovare una cura a malattie oggi incurabili.
